学科: 生物医学工程

CRISPR基因编辑难以触及线粒体DNA，而线粒体DNA突变可引发多种不治之症。研究人员开发出非CRISPR碱基编辑等新工具，有望精准编辑线粒体基因组，为治疗线粒体疾病带来突破。

标签: DddA酶 线粒体DNA 线粒体基因组编辑 线粒体疾病 非CRISPR碱基编辑

GLP-1类药物替尔泊肽具有抗炎作用，美国斯克里普斯研究所正开展远程临床试验，招募1000名长新冠患者，旨在通过抑制慢性炎症改善疲劳等症状，为长新冠治疗带来新希望。

标签: GLP-1类药物 抗炎作用 替尔泊肽 远程临床试验 长新冠

阿尔茨海默病仍是重大医疗挑战。研究借鉴聚合物结晶原理，发现tau蛋白纤维形成前存在柔软临时的前体阶段，破坏此阶段可阻止纤维生成，为治疗提供新思路，而非仅分解最终纤维。

标签: tau蛋白纤维 前体阶段 神经退行性疾病 聚合物行为 阿尔茨海默病

CRISPR基因编辑疗法在小型临床试验中使人们的胆固醇水平减半。该疗法靶向ANGPTL3基因以降低“坏”胆固醇和甘油三酯，为常见心脏病诱因的一次性治疗带来希望，但需进一步研究。

标签: ANGPTL3基因 CRISPR基因编辑疗法 临床试验 心血管疾病 胆固醇

耶路撒冷希伯来大学团队研发出一种类药物分子，可定位并消除与癌症发展相关的RNA片段TERRA。该分子能精准找到癌细胞内的TERRA并使其分解，在实验中有效降低其水平、减缓癌细胞生长，有望为癌症治疗开辟靶向RNA的新路径。

标签: RIBOTAC分子 RNA靶向 癌症治疗

科学家发现新冠mRNA疫苗与免疫疗法联用可显著延长晚期癌症患者生存期，是mRNA癌症治疗的里程碑，有望推动通用癌症疫苗研发。

标签: mRNA疫苗 晚期癌症 生存时间 癌症免疫治疗 通用癌症疫苗

帕金森病运动症状与多巴胺能神经元丢失相关。基底神经节多巴胺减少后，会出现广泛的突触重组和神经活动异常（如过度β振荡）。计算模型研究发现，间接通路神经元（iMSN）过度活跃会触发钙依赖性突触变化，导致突触重组，这一结构可塑性起代偿作用，但在iMSN和皮质输入出现大量爆发活动时可能受损。

标签: β振荡 帕金森病 突触重组 钙依赖性可塑性

2023年7月，科学家在纽约将经基因改造的猪肾脏移植给一名脑死亡男性，该器官存活61天，创基因改造猪器官在脑死亡人体中存活纪录。研究通过移植猪胸腺及去除GGAT1基因（阻止α-半乳糖产生）等方式避免免疫排斥，成果有望改善人体器官移植效果。

标签: 免疫排斥 基因改造 胸腺

弓头鲸寿命超200年，是地球上第二大动物，却不易患癌（佩托悖论）。研究发现其细胞发生恶性转化所需致癌突变较少，但DNA双链断裂修复能力更强、突变率更低，且高表达CIRBP蛋白以增强DNA修复。这种依靠增强DNA修复维持基因组完整性、修复受损细胞的策略，或为其长寿和低癌发病率的原因。

标签: CIRBP蛋白 DNA修复 弓头鲸 癌症抵抗 长寿

研究开发出一种锁扣设计的MOF（Pt-MOFs@Glu），靶向肠道巨噬细胞实现脑内药物递送。该系统通过肠-脑轴在中枢神经系统淋巴瘤微环境中引发“雪崩效应”，促进肿瘤凋亡并抑制转移，为克服治疗障碍提供新途径。

标签: 中枢神经系统淋巴瘤 肠-脑轴 金属有机框架 雪崩效应