学科: 药学

科学家成功改造烟草植株，使其能同时生产5种致幻化合物（如DMT、裸盖菇素等）。这项技术有望为抑郁症、焦虑症和创伤后应激障碍（PTSD）开发新型植物源药物，但目前产量较低，离临床应用还有距离。

标签: DMT 基因工程烟草 植物合成生物学 精神疾病治疗 致幻化合物

阿尔茨海默病血液检测（p-tau217）正快速普及，但它适合所有人吗？专家提醒：无症状健康人做此检测可能引发误诊、过度用药和高昂医疗支出，目前它只适用于已有认知问题的患者，尚不能作为大众筛查工具。

标签: 抗淀粉样蛋白药物 无症状筛查 生物标志物 阿尔茨海默病血液检测

科学家分析了超百万个脑细胞，首次发现男女大脑皮层神经元等细胞中存在百余种基因活性的细微差异。这些差异可能解释为何精神分裂症、阿尔茨海默病等脑部疾病在男女间发病率不同，为开发更精准的个体化治疗提供新线索。

标签: 基因表达 大脑皮层 性别差异 神经退行性疾病 精神疾病易感性

他汀类降脂药副作用在女性中更常见，尤其肌肉疼痛。研究发现，这并非主要由性激素引起，而是X染色体上一个‘逃逸失活’的基因Kdm5c所致——女性有两条X染色体，其中一条本该‘沉默’，但该基因仍活跃表达，干扰脂肪酸代谢。补充鱼油中的DHA可缓解部分副作用。

标签: DHA Kdm5c基因 X染色体失活 他汀副作用 性染色体剂量效应

免疫检查点抑制剂（如PD-1抗体）对部分癌症患者有效，但多数人无响应。本研究发现：抑制DJ-1蛋白可重塑肿瘤微环境，将‘冷肿瘤’变‘热肿瘤’——通过激活巨噬细胞，促进抗癌T细胞浸润和活化，从而显著增强免疫治疗效果。该策略有望让更多患者从免疫治疗中获益。

标签: DJ-1蛋白 免疫检查点抑制剂 双硫仑 巨噬细胞重编程 肿瘤微环境

英国AI生物技术公司Isomorphic Labs将启动由其诺奖级AI技术设计的新药人体临床试验。该公司利用AlphaFold等AI工具精准预测蛋白质结构及药物分子作用机制，有望开发出更有效、更低剂量、更少副作用的创新药物。

标签: AlphaFold 临床试验 人工智能药物研发 蛋白质结构预测 诺奖化学技术

脂肪肝病（MASLD）发展为严重肝炎（MASH）甚至肝癌，与肝细胞长期应对内质网压力的能力下降密切相关。本研究发现，一种名为CPEB4的蛋白质能通过延长特定信使RNA的‘多聚腺苷酸尾’（类似给RNA加个稳定标签），选择性激活修复、免疫和抗纤维化相关基因的翻译。当CPEB4减少时，肝脏修复能力减弱，炎症和癌变风险显著升高。该机制为脂肪肝治疗提供了新靶点。

标签: CPEB4蛋白 内质网应激 多聚腺苷酸化 翻译调控

侵袭性真菌感染威胁免疫缺陷患者生命，但现有抗真菌药有限且耐药问题日益严重。本研究利用冷冻电镜技术，首次在接近真实反应条件下解析了酵母β-1,3-葡聚糖合酶（GS）的精细结构，揭示了该酶如何合成细胞壁关键成分葡聚糖、抗真菌药卡泊芬净如何抑制它，以及耐药突变如何破坏药物作用——为设计更有效、不易耐药的新一代抗真菌药铺平道路。

标签: 冷冻电镜 卡泊芬净 真菌细胞壁 耐药机制

本研究发现，靶向Netrin1蛋白的抗体NP137联合化疗药mFOLFIRINOX，可显著延缓局部晚期胰腺癌患者的肿瘤进展（中位无进展生存期达10.85个月），并提高手术切除率（23%）。其核心作用机制是抑制肿瘤细胞的“上皮—间质转化”（EMT），从而克服化疗耐药。

标签: Netrin1 neogenin 上皮—间质转化 化疗耐药 局部晚期胰腺癌

本文开发了一种名为‘四重pegRNA’（QuadPE）的新基因编辑技术，能高效、精准地将1.6千到26千碱基的大段DNA插入基因组特定位置，且无需制造DNA双链断裂或依赖重组酶，在分裂和非分裂细胞（如人体T细胞、神经元）中均有效。

标签: 先导编辑 原代细胞编辑 四重pegRNA 大片段基因插入 无双链断裂编辑