CRISPR技术让小鼠体内“升级”出更强的抗癌免疫细胞

本研究发表于2024年3月18日《自然》杂志，探索了一种新型体内（in vivo）CAR-T细胞疗法：利用CRISPR-Cas9基因编辑技术，在活体小鼠体内直接将抗癌受体（CAR）基因精准插入T细胞基因组的特定位置，从而在体内原位生成能识别并杀伤癌细胞的工程化免疫细胞。相比现有疗法——需先从患者体内提取T细胞，在实验室中编辑、扩增后再回输——该方法省去了复杂耗时的体外操作，避免了高强度化疗预处理（该预处理会清除患者原有免疫细胞，导致感染风险升高）。研究团队通过多重安全设计（如靶向递送载体、特异性启动子、精确基因插入位点等）确保只编辑T细胞、不误伤其他细胞，也大幅降低因随机插入引发癌症的风险。这一突破为未来开发通用型、低成本、易使用的‘体内编辑’抗癌疗法铺平了道路。