首款治疗嗜睡症的药物问世,为脑部疾病治疗带来新希望

作者: aeks | 发布时间: 2026-08-18 04:01 | 更新时间: 2026-08-18 04:01

学科分类: 生物医学工程 神经病学 药学

本文介绍了美国FDA近期批准的首款针对发作性睡病根源的创新药物Orzeyful(有效成分:oveporexton)。发作性睡病是一种影响全球约300万人的慢性神经疾病,典型表现为白天无法抗拒的困倦、夜间失眠、睡眠瘫痪、幻觉,1型患者还常伴发情绪触发的猝倒(cataplexy)。过去研究发现,1型患者脑内下丘脑约7万个产生‘食欲素’(orexin)的神经元大量丢失,导致这一关键促醒肽严重缺乏,从而破坏睡眠-觉醒节律调控。新药Orzeyful属于‘食欲素受体激动剂’,能在脑内精准激活食欲素受体,替代缺失的功能,恢复觉醒与睡眠的平衡。在两项III期临床试验中,273名1型患者服药后,日间清醒度、夜间睡眠连续性及猝倒等症状均明显改善。患者Tyler Chapman(19岁大学生)亲身经历表明,该药使其从每日昏睡16小时、依赖咖啡、回避社交,转变为全天精力充沛、夜间安睡,并计划赴珠峰大本营庆祝新生。专家指出,这不仅是患者的重大突破,也标志着睡眠障碍治疗进入靶向病因的新时代,未来或将拓展至其他神经精神疾病领域。

DOI: 10.1038/d41586-026-02552-y

标签: 发作性睡病 猝倒 睡眠-觉醒节律 靶向治疗 食欲素