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BE-CAR7碱基编辑基因疗法利用碱基编辑免疫细胞治疗T细胞白血病，临床试验显示82%患者获深度缓解，64%无白血病，为对标准治疗无反应的患者带来新希望。

标签: CAR-T细胞疗法 T细胞白血病 临床试验 碱基编辑基因疗法 通用CAR-T细胞

科学家研发出在体内直接生成抗癌细胞（CAR-T细胞）的新方法，比传统实验室培养更快更便宜。早期临床试验显示，该方法帮助多名多发性骨髓瘤患者清除骨髓癌细胞，但安全性仍需长期观察。这为癌症治疗带来新希望。

标签: CAR-T细胞 临床试验 体内生成 免疫治疗 多发性骨髓瘤

光遗传学通过给神经细胞植入光敏蛋白来控制其活动，正从研究工具迈向治疗应用，有望用于止痛、治疗癫痫等疾病。但科学家需解决基因插入安全性等挑战，才能推动其临床转化。

标签: 临床试验 光敏蛋白 光遗传学 基因治疗 神经疾病

药企放弃的抗病毒药物mosnodenvir展现抗登革热潜力，临床试验显示高剂量可有效预防感染，目前正寻求其他公司接手开发，有望成为全球卫生重要突破。

标签: mosnodenvir 临床试验 抗病毒药物 登革热 预防

原本用于糖尿病和减肥的GLP-1药物（如司美格鲁肽），近年被发现或能帮助治疗成瘾。临床试验显示其可减少酒精等物质摄入，神经科学研究表明其通过作用于大脑奖赏系统抑制渴求，或成数十年来成瘾治疗的新突破。

标签: GLP-1药物 临床试验 司美格鲁肽 大脑奖赏系统 成瘾治疗

现有抗疟药因耐药性效果减弱，新型药物KLU156在非洲大型临床试验中疗效显著，为应对疟疾这一致命疾病带来新希望，但使用时机等问题仍需探讨。

标签: KLU156 临床试验 抗疟药

全国约2000万成年人患有某种形式的AMD，患者中央视力丧失，现有疗法无法恢复。一项新的细胞疗法临床试验中，低剂量视网膜色素上皮干细胞移植安全且改善视力，未来将测试更高剂量。

标签: 临床试验 干细胞移植 年龄相关性黄斑变性 视力改善 视网膜色素上皮干细胞

神经科技公司Paradromics的脑机接口获FDA批准长期临床试验，将植入两名神经疾病致失语志愿者，通过记录想象说话时的神经活动，恢复实时语音交流能力。

标签: Paradromics 临床试验 神经活动 脑机接口 语音恢复

CRISPR基因编辑疗法在小型临床试验中使人们的胆固醇水平减半。该疗法靶向ANGPTL3基因以降低“坏”胆固醇和甘油三酯，为常见心脏病诱因的一次性治疗带来希望，但需进一步研究。

标签: ANGPTL3基因 CRISPR基因编辑疗法 临床试验 心血管疾病 胆固醇

一项针对加州大学医疗系统6800多名结肠癌患者的研究显示，服用GLP-1药物者五年内死亡风险不到未服用者一半（15.5% vs 37.1%）。该发现提示这类已用于糖尿病和肥胖治疗的药物或有抗癌潜力，但需临床试验验证。

标签: GLP-1类药物 临床试验 死亡率 结肠癌 肥胖