学科: 药学

研究人员启动了针对晚期干性年龄相关性黄斑变性的新临床试验。这种疾病十分常见，目前治疗选择有限。试验测试干细胞视网膜植入物以替换受损视网膜细胞，旨在阻止病情进展并改善视力，为患者带来希望。

标签: 临床试验 干细胞 年龄相关性黄斑变性 视网膜植入物 视网膜色素上皮细胞

基因编辑先驱詹妮弗·杜德纳联合创立的新创公司Aurora Therapeutics，计划利用FDA新监管路径，通过CRISPR技术为更多罕见病患者提供个性化治疗，初期聚焦苯丙酮尿症。

标签: CRISPR基因编辑 FDA监管路径 个性化治疗 奥罗拉治疗公司 罕见病

数十年来研究聚焦于理解癌症通过转移扩散至身体新部位的驱动因素。这种多步骤事件是癌症的标志，与恶性程度和不良预后相关，因此亟需创新治疗策略。Abbott团队在《自然》发表研究，探讨乳腺癌转移的代谢需求，乳腺癌常转移至骨、肺、脑和肝脏。

标签: 乳腺癌 代谢需求 恶性程度 疾病预后 癌症转移

一项涵盖400多名中国人免疫细胞功能的细胞图谱，揭示了不同人群的生物学关键差异，对个性化医疗及药物相互作用研究具有重要意义。

标签: 个性化医疗 人群差异 免疫细胞 多组学 细胞图谱

抗原呈递细胞交叉呈递减弱使肿瘤内肿瘤反应性T细胞减少，T细胞原位激活需求迫切但困难。本研究开发瘤内疫苗嵌合体(iVAC)，将肿瘤细胞重编程为类抗原呈递细胞，恢复抗肿瘤免疫。iVAC含PD-L1降解剂和免疫原性抗原，可解除免疫检查点抑制、增强交叉呈递，激活CD8+ T细胞杀伤肿瘤并重塑微环境。在实验模型中，含巨细胞病毒抗原的iVAC激活CMV特异性T细胞抗乳腺癌，为化学重编程肿瘤细胞激发抗肿瘤免疫提供新途径。

标签: 交叉呈递 免疫原性重编程 抗肿瘤免疫 瘤内疫苗嵌合体 肿瘤微环境

拉沙热尚无获批治疗方法，西非每年约10-30万人感染、5000人死亡。研究显示，口服核苷类似物4'-氟尿苷（EIDD-2749）在感染拉沙病毒（致病性更强的VII系多哥株）的非洲绿猴中，于感染后6天（已出现病毒血症和临床症状时）开始每日治疗，5只猴子全部存活，4只快速完全清除病毒。该结果支持其作为暴露后预防和症状性患者治疗药物的进一步研发。

标签: 抗病毒治疗 拉沙热 非人灵长类模型

前扣带回皮层是参与疼痛情感和动机维度的关键脑区，但阿片类镇痛药如何调节这一皮层回路尚不清楚。本研究发现，一组扣带回神经元编码自发疼痛相关行为并受吗啡选择性调节，吗啡可逆转神经病理性神经动态变化，减轻情感动机行为。基于此开发的化学遗传学基因疗法，能模拟吗啡的镇痛效果，为精准疼痛管理提供新策略。

标签: 前扣带回皮层 化学遗传学基因疗法 慢性疼痛 神经动态 阿片类镇痛药

纽约大学朗格尼医学中心等机构研究显示，减重手术患者两年平均减重58磅（体重减少24%），而使用GLP-1类药物至少6个月者平均减重12磅（4.7%），即使持续用药一年也仅减7%，揭示了药物真实世界效果与临床试验的差距。

标签: GLP-1类药物 减重手术 真实世界效果 肥胖

研究团队研发出新型磁性生物活性纳米复合材料，可同时通过磁热疗法消融骨肿瘤并促进骨再生，攻克了长期存在的材料功能结合难题，有望通过单一微创手术实现骨肿瘤治疗与组织修复。

标签: 生物医学材料 磁性纳米复合材料 磁热疗法 骨再生 骨癌治疗

肝纤维化是一种常见却常被忽视的疾病，全球数亿人受其影响，可恶化成肝硬化或肝癌，但目前尚无获批抗纤维化药物。中国药科大学王宏、郝海平团队研究发现，水飞蓟宾与卡维地洛的固定剂量组合能强效抑制肝星状细胞活化，通过靶向Wnt4/β-连环蛋白信号通路逆转实验模型中的肝纤维化，为这一缺乏治疗手段的疾病提供了新希望。

标签: Wnt/β-连环蛋白信号通路 卡维地洛 水飞蓟宾 肝星状细胞 肝纤维化