标签: 基因编辑

名为PERT的新型基因编辑工具可通过修复无义突变导致的截断蛋白质来纠正多种遗传疾病，或能降低疗法成本、加快研发，但仍需进一步测试。

标签: PERT 基因编辑 抑制性tRNA 无义突变

基因编辑研究所团队发现，利用CRISPR技术靶向NRF2基因的R34G突变，可恢复肿瘤对化疗药物的敏感性。该方法在肺癌细胞和动物模型中见效，部分编辑（20%-40%肿瘤细胞）即有效，有望用于多种耐药癌症治疗。

标签: CRISPR NRF2基因 基因编辑 癌症耐药性 肺鳞状细胞癌

基因修饰猪肾脏异种移植为终末期肾病患者的器官短缺提供解决方案。61天研究将α-Gal基因敲除猪肾移植到脑死亡人体，实现生理稳定和脱离透析。结果显示，虽经强效免疫抑制，预存异种反应性T细胞和诱导抗体仍是主要挑战，但少量基因编辑猪肾可长期维持人体生命功能。

标签: 免疫排斥 基因编辑 猪肾脏 终末期肾病

两项研究中，科研团队利用基因编辑工具靶向老年大鼠的K63多泛素化和IGF2基因等分子变化，成功改善其记忆。这为理解年龄相关记忆衰退及开发痴呆症治疗方法提供新方向。

标签: IGF2基因 K63多泛素化 基因编辑 大脑衰老 年龄相关记忆衰退

蒂姆·安德鲁斯因终末期肾病接受基因编辑猪肾移植，因人类器官短缺，猪器官成研究方向。该肾虽数月后失效，但展现了跨物种移植的可能性。

标签: 器官短缺 基因编辑 猪肾移植 终末期肾病 跨物种移植

美国得克萨斯大学奥斯汀分校科学家开发出更精准高效的基因编辑新方法，利用逆转子可一次性纠正哺乳动物细胞中多个致病突变，效率达30%，已成功应用于斑马鱼胚胎并正研究治疗囊性纤维化，为包容性基因疗法带来希望。

标签: 囊性纤维化 基因编辑 突变纠正 脂质纳米颗粒 逆转子

研究开发了多步骤筛选平台优化脂质纳米颗粒(LNPs)，实现脾脏T细胞靶向基因编辑蛋白递送，成功敲除CCR5和PD-1，为HIV抵抗和癌症免疫治疗提供新工具，机器学习揭示关键设计原理。

标签: 基因编辑 机器学习 癌症免疫治疗 脂质纳米颗粒

MIT研究人员开发出一种新型CAR-NK细胞，通过基因改造使其逃避免疫排斥并增强抗癌能力，在人源化小鼠模型中显著清除癌细胞且更安全。

标签: CAR-NK细胞 HLA分子 免疫逃逸 基因编辑 癌症免疫治疗

MIT研究人员通过改造关键蛋白显著降低了基因编辑中的错误率，使基因治疗更安全、实用。新方法在不增加步骤的情况下提升了精准度，错误率最低降至原来的1/60。

标签: Cas9蛋白 基因治疗 基因编辑 错误率

本研究首次成功利用CRISPR/Cas9技术对血吸虫中间宿主——光滑双脐螺进行种系基因编辑，靶向敲除FREP3.1免疫相关基因，并建立稳定遗传的纯合突变品系。尽管基因敲除未改变螺类对血吸虫的抗性，但该成果为未来通过基因手段控制血吸虫病传播奠定了基础。

标签: CRISPR 光滑双脐螺 基因编辑 种系改造 血吸虫病