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作者: aeks | 发布时间: 2026-04-16 09:01
本文报道了一种新型甲基化敏感型Cas9酶(ThermoCas9),它能特异性识别未甲基化的DNA序列,而当PAM区第五位胞嘧啶发生甲基化(5mCpG或5mCpC)时,其剪切活性显著下降。该特性使ThermoCas9可在人类细胞中实现‘表观遗传状态依赖’的基因编辑,例如精准靶向乳腺癌中普遍低甲基化的致病基因,为高精度、高安全性的基因治疗提供了新工具。
标签: DNA甲基化 冷冻电镜结构 基因编辑 甲基化敏感型Cas9
作者: aeks | 发布时间: 2026-03-26 16:01
学科: 生物医学工程
CRISPR-Cas9基因编辑技术虽强大,但易产生脱靶效应,影响其临床应用。本研究发现,DNA负超螺旋结构会诱发DNA局部结构异常,而Cas9蛋白能识别并‘修复’这类异常,从而意外提升其对脱靶位点的切割能力。该发现揭示了脱靶效应的物理化学根源,为设计更精准的新一代基因编辑工具提供了新思路。
标签: CRISPR-Cas9 基因编辑 结构生物学 脱靶效应 负超螺旋
作者: aeks | 发布时间: 2026-02-19 08:01
CHD3基因变异会导致斯奈德斯-布洛克-康波神经发育障碍。杨等人在《自然》发表研究,开发出直接修正DNA突变碱基的基因编辑方法,恢复了患病儿童常见突变小鼠的CHD3功能,成果有望推动临床治疗研发。
作者: aeks | 发布时间: 2026-01-05 22:01
CRISPR-Cas13技术或成新一代流感疗法,可通过鼻喷剂或注射剂靶向流感病毒RNA保守区域,抑制其复制以治疗和预防流感,虽具潜力,但需克服免疫反应、脱靶效应等挑战。
标签: CRISPR-Cas13技术 保守区域 基因编辑 抗病毒 流感