学科: 基础医学

《科学报告》上的一项研究显示，科学家利用CRISPR基因编辑技术恢复了人类数百万年前丢失的尿酸酶基因。该基因能降低尿酸（引发痛风等多种健康问题的物质），减少肝脏脂肪堆积，为治疗痛风及相关代谢疾病提供新思路，但需解决安全性与伦理问题。

标签: CRISPR 尿酸 尿酸酶基因 痛风

新冠疫情虽因疫苗和药物得到一定控制，但新变异株及疫苗效力持续问题仍存。本研究发现1'-氰基胞苷（CNC）这一无毒核苷类似物，在多种细胞及3D呼吸道原代培养中可亚微摩尔级抑制新冠病毒复制。其在体内代谢为活性形式CNC-TP，靶向病毒RNA聚合酶。前药CNiBuC经腹腔或口服给药后，能显著降低叙利亚仓鼠的病毒RNA水平和肺部病毒滴度，且药代动力学、生物利用度和安全性良好，是潜在新冠治疗候选药物。

标签: CNC CNiBuC SARS-CoV-2抑制剂 抗病毒治疗 核苷类似物

肠道菌群和分泌型免疫球蛋白A（sIgA）影响癌症免疫疗法（ICB）效果。研究发现，口服腺苷三磷酸双磷酸酶（apyrase）可增加sIgA，改善ICB期间肠道健康，帮助肠道来源的CCR9+ T细胞到达肿瘤，增强肿瘤控制，而IgA缺陷小鼠无此效果。

标签: 分泌型免疫球蛋白A 肠源性T细胞 肠道菌群 腺苷三磷酸双磷酸酶

伦敦、米兰和瑞典科学家发现，肠癌在早期就通过“免疫逃逸”躲避免疫系统，且这种伪装能力在生长中基本不变。该发现或助力识别更易对免疫疗法（含实验性肠癌疫苗）产生反应的患者。

标签: 免疫疗法 免疫逃逸 肠癌

CRISPR基因编辑难以触及线粒体DNA，而线粒体DNA突变可引发多种不治之症。研究人员开发出非CRISPR碱基编辑等新工具，有望精准编辑线粒体基因组，为治疗线粒体疾病带来突破。

标签: DddA酶 线粒体DNA 线粒体基因组编辑 线粒体疾病 非CRISPR碱基编辑

CRISPR基因编辑疗法在小型临床试验中使人们的胆固醇水平减半。该疗法靶向ANGPTL3基因以降低“坏”胆固醇和甘油三酯，为常见心脏病诱因的一次性治疗带来希望，但需进一步研究。

标签: ANGPTL3基因 CRISPR基因编辑疗法 临床试验 心血管疾病 胆固醇

耶路撒冷希伯来大学团队研发出一种类药物分子，可定位并消除与癌症发展相关的RNA片段TERRA。该分子能精准找到癌细胞内的TERRA并使其分解，在实验中有效降低其水平、减缓癌细胞生长，有望为癌症治疗开辟靶向RNA的新路径。

标签: RIBOTAC分子 RNA靶向 癌症治疗

2023年7月，科学家在纽约将经基因改造的猪肾脏移植给一名脑死亡男性，该器官存活61天，创基因改造猪器官在脑死亡人体中存活纪录。研究通过移植猪胸腺及去除GGAT1基因（阻止α-半乳糖产生）等方式避免免疫排斥，成果有望改善人体器官移植效果。

标签: 免疫排斥 基因改造 胸腺

甜菜碱是食物和人体自身产生的小分子，是协调长期运动抗衰老益处的重要信号。研究发现肾脏在持续训练中大量产生甜菜碱，其通过阻断TBK1抑制“炎症衰老”，单独补充甜菜碱可产生与训练相似的益处，或帮助无法规律运动者。

标签: TBK1激酶 甜菜碱 肾脏 运动抗衰老

成年中枢神经系统轴突损伤后无法再生，机制尚不明确。本研究开发冷冻电镜平台，发现埃博霉素B可稳定微管，使其延伸过损伤部位，产生膜张力并驱动膜扩张，还能激活神经元应变调节，促使轴突进入再生模式。

标签: 中枢神经系统轴突再生 冷冻电子显微镜 埃博霉素B 微管