学科: 药学

一项发表于《新英格兰医学杂志》的研究显示：一种名为zorevunersen的实验性药物，可使Dravet综合征患儿发作减少最多达91%，且多数副作用轻微；该药通过修复致病基因功能，有望改善患儿认知、行为和生活质量。

标签: Dravet综合征 SCN1A基因 zorevunersen 儿童癫痫 基因疗法

一项针对60多万退伍军人的大规模研究发现，用于减肥和治疗2型糖尿病的GLP-1类药物，不仅能降低新发酒精、毒品等成瘾风险，还能使已有药物成瘾者因滥用致死的风险下降50%。

标签: 2型糖尿病 GLP-1药物 成瘾预防 物质使用障碍 肥胖治疗

房颤患者易在心脏左心耳形成血栓，导致中风。本文介绍一种新型磁控凝胶封堵技术：将液态材料注入左心耳后，在体外磁场引导下原位固化成弹性密封胶，实现长期、无血栓的封堵，操作更安全、效果更持久。

标签: 左心耳封堵 磁控凝胶

本研究发现，携带BRCA2胚系致病突变的乳腺癌患者，因RB1基因先天性单拷贝缺失及持续存在的同源重组修复缺陷，极易在CDK4/6抑制剂治疗中快速产生RB1功能丧失突变，导致耐药和疗效差；而PARP抑制剂对此类患者效果更优，提示应优先使用。

标签: BRCA2胚系突变 CDK4/6抑制剂耐药 PARP抑制剂 RB1半合子缺失

一种叫‘黑霉病’的致命真菌感染，与血液中白蛋白偏低密切相关。研究发现，白蛋白不足会显著增加死亡风险，而补充含游离脂肪酸的白蛋白可能帮助人体抵抗这种快速蔓延的感染。

标签: 低白蛋白血症 毛霉目真菌 白蛋白 脂肪酸

本研究发现大脑神经元中存在一个天然‘清道夫系统’（CRL5-SOCS4），能标记并清除有害的tau蛋白；还揭示线粒体受损会产生活性更强的tau碎片，加速阿尔茨海默病进展。这为开发新疗法提供了重要方向。

标签: CRL5-SOCS4复合物 NTA-tau片段 tau蛋白清除 神经退行性疾病 线粒体应激

首款基孔肯雅热疫苗IXCHIQ在法国留尼汪岛疫情中暴露出严重副作用，尤其对老年人风险较高，导致多地暂停使用。虽仅一例死亡被确认与疫苗相关，但公众信任受损。更安全的新型疫苗Vimkunya（不含活病毒）已获欧美批准，正推进低成本量产。

标签: IXCHIQ Vimkunya 基孔肯雅热疫苗 群体免疫 老年人安全性

胰腺癌细胞能从易治的‘经典型’转变为难治的‘基底型’，研究发现KRAS-ERK信号通路通过抑制GATA6基因驱动这一转变；阻断该通路可恢复GATA6水平，使肿瘤重新对化疗敏感，为联合靶向治疗提供新依据。

标签: GATA6基因 KRAS-ERK信号通路 癌细胞可塑性 胰腺癌

科学家开发出一种叫GEMINI的新技术，能让活细胞像记录年轮一样，把自身经历的分子活动（如炎症反应、基因开关）按时间顺序‘刻录’成荧光图案。通过显微镜观察这些图案，就能回溯单个细胞几小时内的活动历史，精度达小时级，还能看清组织中不同区域的差异。

标签: NF-κB信号通路 时空记录 活体成像 细胞记忆

本研究提出一种新型联合细胞疗法：用实验室培养的胰岛β细胞替代被免疫系统错误摧毁的细胞，同时改造调节性T细胞（Treg）作为‘智能护盾’精准保护新细胞，无需长期服用免疫抑制剂，有望实现1型糖尿病的功能性治愈。

标签: 1型糖尿病 免疫耐受 干细胞疗法 胰岛β细胞 调节性T细胞