学科: 药学

CAR T细胞疗法在治疗血癌方面表现出色，但细胞功能障碍常导致治疗失败。本研究开发了CELLFIE平台，通过CRISPR筛选增强CAR T细胞性能。研究发现敲除RHOG基因可显著提升CAR T细胞疗效，并经多种模型验证。

标签: CAR T细胞 CRISPR筛选 RHOG基因

一种一次性基因疗法在早期亨廷顿病患者中显著减缓了疾病进展，三年内病情发展减慢75%，并降低了脑内有毒蛋白水平，为这一遗传性脑病带来首个潜在改变病程的治疗方案。

标签: microRNA 亨廷顿病 基因沉默 基因疗法 神经退行性疾病

研究发现，通过靶向EP2受体可阻断前列腺素引起的疼痛而不影响炎症的修复作用，为开发无副作用的止痛药提供新方向。

标签: EP2受体 前列腺素E2 炎症与疼痛分离 雪旺细胞 非甾体抗炎药替代

NLRP3蛋白在免疫防御和炎症疾病中起关键作用，其稳定性受泛素系统调控。研究发现，去泛素化酶USP13通过与E3泛素连接酶TRIM31竞争结合NLRP3，阻止其在K192和K496位点的泛素化降解，从而稳定NLRP3并促进炎症小体活化。该过程不依赖USP13的酶活性。USP13缺失会降低NLRP3水平，抑制炎症反应，并减轻小鼠腹膜炎症状，揭示了NLRP3调控的新机制及潜在治疗靶点。

标签: NLRP3 TRIM31 USP13 泛素化 炎症小体

本研究开发了基于SARS-CoV-2奥密克戎JN.1的减毒活疫苗载体，通过插入呼吸道合胞病毒（RSV）的稳定前融合F蛋白基因，构建了一种新型鼻腔双价疫苗。在仓鼠模型中，该疫苗可安全诱导强效免疫反应，并对SARS-CoV-2和RSV攻击提供完全保护。

标签: SARS-CoV-2 呼吸道合胞病毒 鼻腔疫苗

研究发现溶酶体中的LRRC8复合物可调节溶酶体pH值、形态及全身葡萄糖代谢。在肌肉细胞中，该复合物影响mTOR信号通路和自噬功能；小鼠实验显示，其功能异常会导致胰岛素抵抗和肥胖。

标签: LRRC8复合物 溶酶体 胰岛素抵抗 自噬 葡萄糖代谢

研究发现，代谢功能障碍相关脂肪性肝炎（MASH）患者和小鼠模型中，肝脏新生神经酰胺合成被激活，导致神经酰胺水平升高。通过脂质纳米颗粒递送siRNA靶向抑制肝细胞中的Sptlc2基因，可有效降低神经酰胺水平，减少肝脏脂肪堆积和炎症，显著缓解MASH病情。

标签: Sptlc2 siRNA 神经酰胺 脂肪肝炎 脂质纳米颗粒

剑桥大学团队开发了一种智能凝胶，能在关节发炎时感知酸碱变化并释放抗炎药物，精准治疗关节炎，减少副作用，有望实现长效、自动响应的疼痛管理。

标签: pH响应材料 人工软骨 关节炎 智能凝胶 靶向药物递送

orforglipron是一种口服GLP-1受体激动剂，在一项为期72周的国际三期试验中，36mg剂量使肥胖患者平均减重11.2%，近五成减重超10%，近两成减重达20%以上，效果显著且安全性良好。

标签: GLP-1受体激动剂 orforglipron 减重20% 口服减肥药 肥胖治疗

研究发现，不同真菌独立进化出合成裸盖菇素的能力，纤维帽菇类使用与裸盖菇不同的酶系统，却生成同一分子，展示了趋同进化的实例。

标签: 生物技术 真菌 裸盖菇素 趋同进化 酶