学科: 药学

科学家发现，给脂质纳米颗粒（LNP）搭配三种常见氨基酸（蛋氨酸、精氨酸、丝氨酸），可大幅提升mRNA递送效率和基因编辑效果——在动物实验中，mRNA蛋白产量提高5–20倍，CRISPR编辑效率从约25%升至近90%，肝衰竭小鼠存活率从33%升至100%。

标签: CRISPR基因编辑 mRNA递送 氨基酸增强 细胞代谢调控 脂质纳米颗粒

植物能合成类似哺乳动物激素的强心甾类化合物（如地高辛），用作抗食草动物的化学防御物质。本文发现一种新型酶S14βH，它通过前所未有的自由基机制，将普通植物甾体精准‘翻转’修饰出关键的14β-羟基结构；并揭示植物利用与哺乳动物相似的甾体合成路径（类固醇生成），经独立演化多次获得该能力，从而反复‘模仿’动物激素通路。

标签: 内分泌模拟 强心甾 植物甾体代谢 类固醇生成 自由基酶学

本研究首次绘制出健康活体捐献者肝脏的高精度空间图谱，揭示肝内不同区域在细胞类型、基因表达和代谢功能上的精细差异，为理解肝脏如何分区协作、精准诊断肝病及开发靶向治疗提供关键基础。

标签: 健康肝脏 活体捐献者 空间转录组学 肝代谢分区 肝脏空间图谱

癌细胞为何能反复躲过药物治疗？本文提出：它们并非靠基因突变，而是通过一种类似‘学习’的机制快速适应。关键角色是AP-1转录因子家族——它能感知细胞压力，组合不同亚基，形成‘记忆’，从而稳定维持耐药状态。该机制不仅解释癌症耐药，也可能适用于其他疾病。

标签: AP-1转录因子 细胞记忆 表型可塑性 适应性基因调控

本研究发现，大脑血管平滑肌细胞对CADASIL（一种遗传性小血管病）相关的NOTCH3基因突变特别敏感，导致细胞功能异常和死亡；而西地那非（伟哥）等磷酸二酯酶-5抑制剂可有效修复这些损伤，为该病提供了潜在新疗法。

标签: CADASIL 一氧化氮信号通路 脑小血管病 血管平滑肌细胞 西地那非

本研究发现精液来源的外泌体（SEVs）能安全、可逆地打开眼部屏障，让药物直达眼底。研究人员将抗癌纳米酶CMG装入SEVs，并添加叶酸（FA）靶向肿瘤，制成滴眼液FA-SEVs@CMG。该滴眼液在小鼠模型中显著抑制视网膜母细胞瘤生长，同时保护视力，为无创治疗眼底疾病提供了全新方案。

标签: 无创治疗 眼底给药 精液外泌体 纳米酶 视网膜母细胞瘤

科学家发现，激素FGF21并非如预期那样作用于下丘脑，而是通过脑干后部（hindbrain）调控代谢、促进脂肪燃烧和减重。这一新机制为研发更安全有效的肥胖及脂肪肝新药提供了关键线索。

标签: FGF21激素 神经环路 肥胖治疗 脑干后部

本研究成功建立了儿童脑瘤（如髓母细胞瘤、多层菊形团胚胎性肿瘤、非典型畸胎样横纹肌样瘤）的患者来源类器官（TO）及类器官异种移植模型（TOX）。这些模型能高度还原原始肿瘤的基因、表观遗传和细胞多样性特征，且对药物反应与原代肿瘤一致，为儿童脑瘤的药物筛选和新疗法开发提供了高效、可靠的实验平台。

标签: 异种移植模型 细胞异质性 肿瘤类器官 药物筛选

本文介绍一种新型单组分mRNA疫苗递送系统——离子化两亲性Janus树状分子（IAJD97）。它无需胆固醇和聚乙二醇（PEG），能高效将mRNA精准递送到脾脏和淋巴结，激发强效免疫反应；在4°C下稳定保存至少26周，制备更简单、成本更低，有望大幅提升全球疫苗应急供应能力。

标签: Janus树状分子 mRNA疫苗递送 冷链友好型 单组分递送系统 靶向脾脏和淋巴结

膀胱癌患者常需通过膀胱内灌注化疗药或卡介苗（BCG）治疗，但药物易被尿液冲走，且膀胱黏膜和肿瘤基质形成多重物理屏障，导致药物难以深入肿瘤。本研究开发了一种新型纳米药：表面修饰巯基的大肠杆菌膜包裹纳米颗粒，负载表柔比星（EPI）。它能牢固黏附膀胱黏膜、主动穿透肿瘤，并同步触发肿瘤细胞免疫原性死亡和机体抗肿瘤免疫反应，在小鼠模型中显著抑制非肌层浸润性和肌层浸润性膀胱癌。

标签: 化学-免疫联合治疗 纳米药物 肿瘤穿透 膀胱癌 黏膜黏附