学科: 药学

能量代谢缺陷引发的代谢紊乱可导致多种致命疾病，常规基因治疗需一对一修复。本研究利用细菌硫辛酸蛋白连接酶，通过单基因干预靶向修复人类多种线粒体功能缺陷（如LIPT2、LIAS、LIPT1等突变），在细胞和小鼠模型中验证有效。LplA敲入小鼠健康且能量消耗增加，还能挽救Lipt1-/-突变小鼠的胚胎致死，为跨物种治疗提供新策略。

标签: 单基因干预 硫辛酸化修饰 线粒体疾病 细菌硫辛酸蛋白连接酶 跨物种治疗

据《科学·转化医学》研究，一种实验性疫苗可保护基因修饰小鼠免受严重过敏反应长达一年，其靶向免疫球蛋白E（IgE）抗体，为预防过敏反应提供了有前景的疫苗策略。

标签: IgE抗体 严重过敏反应 基因修饰小鼠 实验性疫苗 抗过敏疫苗

研究发现便秘常伴随慢性肾病（CKD），其破坏肠道菌群加剧肾功能恶化。临床试验显示，鲁比前列酮可通过增加亚精胺（促进有益肠道菌生长、增强线粒体活性）减缓CKD患者肾功能下降，为个性化治疗及线粒体功能异常疾病提供新思路。

标签: 亚精胺 慢性肾病 线粒体功能 肠道菌群 鲁比前列酮

芝加哥大学研究发现，长期紫外线照射会分解关键蛋白YTHDF2，该蛋白可抑制皮肤细胞炎症。其缺失会使非编码RNA激活免疫传感器引发炎症，或增加皮肤癌风险，为防治提供新思路。

标签: YTHDF2蛋白 炎症反应 皮肤癌 紫外线辐射 非编码RNA

非活化烯烃的选择性官能化颇具挑战，尤其难以同时实现区域和对映选择性。本研究通过底物氰基与手性双噁唑啉配体间的非共价π⋯π相互作用，实现了非活化烯烃的区域及对映选择性氢炔基化，为合成具有远程手性中心的腈类化合物提供了可靠方法，这类化合物是重要的合成中间体。

标签: 氢炔基化 远程手性腈 非共价相互作用 非活化烯烃

腹主动脉瘤（AAA）危及生命且缺乏有效药物，进展难预测，临床管理棘手。本研究开发出一种活性氧响应的诊疗纳米酶OZn，可靶向动脉瘤部位，释放SPBZn抑制瘤体扩张，并通过尿液检测实现无创疗效监测，为AAA诊疗一体化提供新策略。

标签: 尿液检测 活性氧 疗效监测 腹主动脉瘤 诊疗纳米酶

发表在《药物分析杂志》的研究探索利用汗液实时评估激素、药物水平及生物标志物，助力糖尿病、癌症等疾病早筛。汗液采集无痛无创，结合可穿戴设备、微流控技术与AI，为运动员、患者及预防保健提供新可能。

标签: 人工智能 可穿戴传感器 汗液 生物标志物 疾病早筛

神经母细胞瘤复发时，癌细胞常因JNK通路受损而对化疗耐药。研究发现，在多药化疗中加入不依赖JNK的药物（如罗米地辛），可通过不同凋亡网络协同作用提升疗效，动物模型验证了这一方案的有效性。

标签: JNK非依赖性药物 凋亡网络 化疗耐药 复发 神经母细胞瘤

大脑的类淋巴系统等液体清除系统与阿尔茨海默病等神经退行性疾病相关，研究人员正开发药物、物理干预及手术等新策略促进液体流动以清除有毒蛋白，部分方法引发争议。

标签: 液体清除 类淋巴系统 阿尔茨海默病 颈深部淋巴静脉吻合术

间歇性禁食可通过调节肠道菌群，增加关键代谢物吲哚-3-丙酸(IPA)，改善阿尔茨海默病模型小鼠认知功能，减少β淀粉样蛋白沉积和神经炎症。人体研究显示轻度认知障碍及阿尔茨海默病患者IPA水平较低，IPA或为治疗新靶点。

标签: 吲哚-3-丙酸 肠道菌群 间歇性禁食 阿尔茨海默病