基础医学是研究人体生命活动规律、疾病发生发展机制及防治原理的学科,涵盖解剖学、组织胚胎学、生理学、病理学、微生物学、免疫学、药理学等分支。它以实验和理论研究为核心,揭示人体结构与功能、健康与疾病的本质,为临床医学提供理论支撑和科研基础,是医学体系的重要支柱,推动医学科技进步与创新。(该学科下共有 487 篇文章)
作者: aeks | 发布时间: 2025-12-14 10:34
尽管基因组包含哺乳动物细胞分化的指令,但现有基因编程方法的逐步调控能力有限。本研究开发出一种序列遗传系统,通过移除RNA聚合酶III终止序列,触发Cas9-VPR蛋白的转录激活和DNA内切酶活性,从而按预设顺序逐步激活内源基因。该系统在人类细胞(包括诱导多能干细胞)中有效运作,可通过控制基因激活顺序来调控细胞状态,为细胞编程提供新途径。
作者: aeks | 发布时间: 2025-12-14 10:11
能量代谢缺陷引发的代谢紊乱可导致多种致命疾病,常规基因治疗需一对一修复。本研究利用细菌硫辛酸蛋白连接酶,通过单基因干预靶向修复人类多种线粒体功能缺陷(如LIPT2、LIAS、LIPT1等突变),在细胞和小鼠模型中验证有效。LplA敲入小鼠健康且能量消耗增加,还能挽救Lipt1-/-突变小鼠的胚胎致死,为跨物种治疗提供新策略。
标签: 单基因干预 硫辛酸化修饰 线粒体疾病 细菌硫辛酸蛋白连接酶 跨物种治疗