学科: 基础医学

本文开发了一种名为‘四重pegRNA’（QuadPE）的新基因编辑技术，能高效、精准地将1.6千到26千碱基的大段DNA插入基因组特定位置，且无需制造DNA双链断裂或依赖重组酶，在分裂和非分裂细胞（如人体T细胞、神经元）中均有效。

标签: 先导编辑 原代细胞编辑 四重pegRNA 大片段基因插入 无双链断裂编辑

肺癌早期，突变的肺泡II型细胞会分泌一种叫双调蛋白（Areg）的信号分子，激活周围成纤维细胞，形成促癌的‘纤维化微环境’。这个微环境反过来又重塑免疫细胞，帮助肿瘤启动。阻断Areg-EGFR通路可阻止该微环境形成，为预防肺癌发生提供新策略。

标签: 前癌阶段 双调蛋白 微环境 纤维化 肺腺癌

本研究发现，源自肯尼亚心鼻蝠的阿尔法冠状病毒CcCoV-KY43能利用人体CEACAM6蛋白进入人细胞。该蛋白在人肺组织中广泛表达，提示该病毒存在跨种传播至人类的风险。但当地人群血清检测未发现近期溢出感染证据。

标签: CEACAM6受体 人畜共患风险 心鼻蝠 阿尔法冠状病毒

人体肠道中一种名为脆弱拟杆菌肠毒素（BFT）的细菌毒素，会通过结合肠道上皮细胞表面的紧密连接蛋白claudin-4，直接切割黏附分子E-钙黏蛋白，从而破坏肠道屏障、引发炎症并促进结直肠癌发生。本研究首次明确claudin-4是BFT的关键受体，并据此提出阻断该结合的新疗法思路。

标签: CRISPR筛选 E-钙黏蛋白 claudin-4 结直肠癌 脆弱拟杆菌毒素

癌细胞常依赖谷氨酰胺生长，但新研究发现：当缺乏谷氨酰胺时，某些癌细胞可利用丙酮酸（需维生素B7辅助）继续增殖；若FBXW7基因突变，这一代偿能力下降，癌细胞反而更‘怕’断粮。该发现解释了为何部分抗癌疗法失效，并为联合靶向多条代谢通路的新疗法提供依据。

标签: FBXW7基因突变 丙酮酸羧化酶 癌症代谢可塑性 维生素B7 谷氨酰胺成瘾

研究发现，转录因子HOXD13是黑色素瘤生长的关键推手：它既促进肿瘤血管生成（供氧供营养），又构建免疫屏障（抑制杀伤性T细胞进入肿瘤）。抑制HOXD13可缩小肿瘤、增强免疫攻击，为高HOXD13水平患者提供新治疗思路。

标签: HOXD13 免疫抑制微环境 肿瘤血管生成 腺苷通路 黑色素瘤

亨廷顿病和tau蛋白病等神经退行性疾病中，线粒体功能障碍和蛋白质异常降解是关键致病环节。本研究发现小分子化合物A36能特异性稳定钙泵抑制蛋白（CAST）与钙蛋白酶-2（calpain-2）的结合，从而阻止CAST被降解、抑制calpain-2过度激活，恢复线粒体形态与功能，显著减轻神经元损伤和运动/认知障碍。

标签: 神经退行性疾病 线粒体功能 钙泵抑制蛋白

今年‘突破奖’授予三组科学家：一组精确测量了缪子磁矩，结果支持粒子物理标准模型但遗留关键矛盾；一组研发出首个获批的基因疗法Luxturna，治愈一种遗传性失明；一组发现额颞叶痴呆与肌萎缩侧索硬化共有的致病基因突变。

标签: C9ORF72基因 基因疗法 突破奖 缪子磁矩 额颞叶痴呆

美国FDA提出新审批路径，允许针对不同基因突变的患儿在同一个临床试验中接受个性化CRISPR基因编辑治疗，大幅缩短审批时间（最快3个月）、降低成本（单例不足25万美元），让危重新生儿能及时获救。

标签: CRISPR基因编辑 FDA审批改革 个性化基因治疗 按需基因编辑 罕见遗传病

本研究首次绘制出健康活体捐献者肝脏的高精度空间图谱，揭示肝内不同区域在细胞类型、基因表达和代谢功能上的精细差异，为理解肝脏如何分区协作、精准诊断肝病及开发靶向治疗提供关键基础。

标签: 健康肝脏 活体捐献者 空间转录组学 肝代谢分区 肝脏空间图谱