作者: aeks | 发布时间: 2026-04-21 21:01
美国FDA提出新审批路径,允许针对不同基因突变的患儿在同一个临床试验中接受个性化CRISPR基因编辑治疗,大幅缩短审批时间(最快3个月)、降低成本(单例不足25万美元),让危重新生儿能及时获救。
作者: aeks | 发布时间: 2026-04-21 15:00
科学家发现,给脂质纳米颗粒(LNP)搭配三种常见氨基酸(蛋氨酸、精氨酸、丝氨酸),可大幅提升mRNA递送效率和基因编辑效果——在动物实验中,mRNA蛋白产量提高5–20倍,CRISPR编辑效率从约25%升至近90%,肝衰竭小鼠存活率从33%升至100%。
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