学科: 药学

美国FDA提出新审批路径，允许针对不同基因突变的患儿在同一个临床试验中接受个性化CRISPR基因编辑治疗，大幅缩短审批时间（最快3个月）、降低成本（单例不足25万美元），让危重新生儿能及时获救。

标签: CRISPR基因编辑 FDA审批改革 个性化基因治疗 按需基因编辑 罕见遗传病

细菌能利用一种类似病毒的‘快递员’（基因转移因子，GTA）在细胞间传递DNA，加速传播抗生素耐药性等有益性状。本文发现一个名为LypABC的关键基因系统，它原本是细菌的抗病毒免疫系统，却被‘改造’用来控制细胞破裂、释放GTA。这一发现揭示了细菌如何巧妙复用现有系统促进基因交流。

标签: 基因转移因子 细胞裂解 细菌免疫系统

阿尔茨海默病患者大脑中β淀粉样蛋白Aβ42存在多种立体异构体（如含D-天冬氨酸或D-丝氨酸的变体）。本研究发现：当天然L型Aβ42与特定D型异构体共存时，二者发生‘立体化学对话’，显著抑制有毒纤维形成，并保护神经细胞。这提示人体自身可能存在一种基于立体化学的内源性保护机制。

标签: 手性调控 淀粉样蛋白Aβ42 神经保护 立体异构化 阿尔茨海默病

科学家发现，给脂质纳米颗粒（LNP）搭配三种常见氨基酸（蛋氨酸、精氨酸、丝氨酸），可大幅提升mRNA递送效率和基因编辑效果——在动物实验中，mRNA蛋白产量提高5–20倍，CRISPR编辑效率从约25%升至近90%，肝衰竭小鼠存活率从33%升至100%。

标签: CRISPR基因编辑 mRNA递送 氨基酸增强 细胞代谢调控 脂质纳米颗粒

植物能合成类似哺乳动物激素的强心甾类化合物（如地高辛），用作抗食草动物的化学防御物质。本文发现一种新型酶S14βH，它通过前所未有的自由基机制，将普通植物甾体精准‘翻转’修饰出关键的14β-羟基结构；并揭示植物利用与哺乳动物相似的甾体合成路径（类固醇生成），经独立演化多次获得该能力，从而反复‘模仿’动物激素通路。

标签: 内分泌模拟 强心甾 植物甾体代谢 类固醇生成 自由基酶学

本研究首次绘制出健康活体捐献者肝脏的高精度空间图谱，揭示肝内不同区域在细胞类型、基因表达和代谢功能上的精细差异，为理解肝脏如何分区协作、精准诊断肝病及开发靶向治疗提供关键基础。

标签: 健康肝脏 活体捐献者 空间转录组学 肝代谢分区 肝脏空间图谱

癌细胞为何能反复躲过药物治疗？本文提出：它们并非靠基因突变，而是通过一种类似‘学习’的机制快速适应。关键角色是AP-1转录因子家族——它能感知细胞压力，组合不同亚基，形成‘记忆’，从而稳定维持耐药状态。该机制不仅解释癌症耐药，也可能适用于其他疾病。

标签: AP-1转录因子 细胞记忆 表型可塑性 适应性基因调控

本研究发现，大脑血管平滑肌细胞对CADASIL（一种遗传性小血管病）相关的NOTCH3基因突变特别敏感，导致细胞功能异常和死亡；而西地那非（伟哥）等磷酸二酯酶-5抑制剂可有效修复这些损伤，为该病提供了潜在新疗法。

标签: CADASIL 一氧化氮信号通路 脑小血管病 血管平滑肌细胞 西地那非

本研究发现精液来源的外泌体（SEVs）能安全、可逆地打开眼部屏障，让药物直达眼底。研究人员将抗癌纳米酶CMG装入SEVs，并添加叶酸（FA）靶向肿瘤，制成滴眼液FA-SEVs@CMG。该滴眼液在小鼠模型中显著抑制视网膜母细胞瘤生长，同时保护视力，为无创治疗眼底疾病提供了全新方案。

标签: 无创治疗 眼底给药 精液外泌体 纳米酶 视网膜母细胞瘤

科学家发现，激素FGF21并非如预期那样作用于下丘脑，而是通过脑干后部（hindbrain）调控代谢、促进脂肪燃烧和减重。这一新机制为研发更安全有效的肥胖及脂肪肝新药提供了关键线索。

标签: FGF21激素 神经环路 肥胖治疗 脑干后部