临床医学是研究人类疾病诊断、治疗和预防的医学分支,以患者为中心,通过病史采集、体格检查、实验室及影像学检查等手段明确疾病本质,制定个体化治疗方案。其涵盖内、外、妇、儿等各专科,强调循证医学与临床实践结合,注重医疗质量与安全,致力于改善患者预后及生活质量,是医学理论与实际操作紧密联系的核心学科。(该学科下共有 805 篇文章)
作者: aeks | 发布时间: 2026-03-25 02:02
亨廷顿病是一种由基因突变引起的致命脑部疾病。本研究开发了一种‘自我关闭’的基因编辑疗法:用病毒载体将CRISPR工具送入大脑,在精准剪除致病基因后自动关闭,避免长期副作用。该疗法在小鼠模型中无论在发病前、发病时或发病后使用,均能长期显著改善运动障碍、体重下降和寿命缩短等问题。
标签: CRISPR基因编辑 亨廷顿病 神经退行性疾病 腺相关病毒 自我关闭系统