药学是研究药物发现、开发、制备、质量控制、合理使用及药物作用机制的综合性学科,涵盖药物化学、药剂学、药理学、药物分析、临床药学等领域,致力于保障药品安全有效,促进合理用药,推动新药研发与医药产业发展,服务于人类健康与疾病预防治疗。(该学科下共有 690 篇文章)
作者: aeks | 发布时间: 2026-03-25 02:02
亨廷顿病是一种由基因突变引起的致命脑部疾病。本研究开发了一种‘自我关闭’的基因编辑疗法:用病毒载体将CRISPR工具送入大脑,在精准剪除致病基因后自动关闭,避免长期副作用。该疗法在小鼠模型中无论在发病前、发病时或发病后使用,均能长期显著改善运动障碍、体重下降和寿命缩短等问题。
标签: CRISPR基因编辑 亨廷顿病 神经退行性疾病 腺相关病毒 自我关闭系统