学科: 基础医学

一种常见且致命的胰腺癌与KRAS蛋白突变有关。过去认为这种蛋白‘无法成药’，但科学家近年通过新型化学技术和靶向降解策略，成功开发出能清除突变KRAS的药物，并在临床试验中初见成效，为治疗KRAS突变癌症带来新希望。

标签: KRAS突变 不可成药靶点 泛素-蛋白酶体系统 靶向降解

最新研究发现，多种迷幻药物（如裸盖菇素、LSD、死藤水等）虽化学结构不同，却在人脑中引发相似的‘神经连接增强’效应——尤其加强了负责高级思维、视觉听觉感知及运动控制等不同脑区之间的交流，这为理解其治疗抑郁、焦虑等精神疾病的作用机制提供了新线索。

标签: 神经影像学 精神疾病治疗 脑功能连接 裸盖菇素 迷幻药物

瑞典医学研究者虚构了一种叫‘比克索尼mania’的眼部疾病，上传假论文测试AI模型。结果主流大语言模型（如ChatGPT、Gemini）误将其当真，并给出错误医疗建议；更严重的是，该虚假研究竟被真实医学期刊引用，后遭撤稿。这暴露了AI与科研系统在识别虚假信息上的重大漏洞。

标签: AI辅助科研风险 大语言模型幻觉 虚构疾病 预印本造假

一种常用于治疗勃起功能障碍的药物——西地那非（俗称“伟哥”），在动物实验和初步人体观察中显示可能延缓致命遗传病莱希综合征的进展，改善患者神经发育异常和运动能力，但疗效尚需大规模临床试验验证。

标签: 线粒体疾病 罕见病治疗 脑类器官 莱希综合征 西地那非

研究发现，富含乳清蛋白（酪蛋白）和小麦麸质的饮食可大幅抑制霍乱弧菌在肠道定植，效果可达100倍。这为缺乏清洁水源地区提供了一种低成本、无耐药风险的辅助防控新思路。

标签: VI型分泌系统 小麦麸质 肠道定植 酪蛋白 霍乱

科学家发现，短暂激活三个特定基因（去掉致癌风险因子c-Myc），可让衰老的视网膜神经细胞‘返老还童’，有望恢复青光眼患者的视力。这项技术叫‘部分重编程’，正迈向人体临床试验，可能为抗衰老治疗开辟新路径。

标签: 临床转化 山中因子 抗衰老治疗 视网膜神经修复 部分重编程

δ阿片受体（DOR）是治疗疼痛、焦虑和抑郁的潜在靶点，但至今尚无DOR药物获批上市。本研究发现：不同药物通过调控DOR的构象动态（如‘失活—预激活—激活’三态转换）和细胞表面分布（如激动剂促内化、拮抗剂反而增加表面受体），决定其疗效与副作用。这为设计更安全有效的DOR新药提供了关键依据。

标签: δ阿片受体 冷冻电镜 单分子荧光 药物设计

一个美国家族因母亲患额颞叶痴呆（FTD）而发起科研行动，聚焦于脑蛋白前颗粒蛋白（progranulin）。该病由GRN基因突变导致蛋白缺乏，被视为神经退行性疾病中‘较易攻克’的目标。尽管多项提升该蛋白的临床试验近期失败，但研究仍为治疗FTD及其他痴呆症带来新希望。

标签: GRN基因突变 前颗粒蛋白 溶酶体功能障碍 神经炎症 额颞叶痴呆

韩国研究团队发现，一种名为miR-93的小分子RNA是代谢相关脂肪性肝病（MASLD）发生发展的关键推手；它通过抑制肝脏中重要的代谢调控基因SIRT1，导致脂肪堆积、炎症和纤维化。补充维生素B3（烟酸）可有效降低miR-93、恢复SIRT1功能，有望成为新疗法。

标签: SIRT1 miR-93 代谢相关脂肪性肝病 烟酸 维生素B3

本文发现了一类靶向细菌转录调控蛋白DksA的新抗生素。DksA在沙门氏菌等革兰氏阴性菌中高度保守，但人体内没有，因此安全性高。研究团队筛选并优化出一类三唑羧酰胺化合物，能有效抑制沙门氏菌生长（包括细胞内和持续性感染），并在小鼠模型中显著减轻肠道与全身感染，减少组织损伤。

标签: DksA蛋白 新型抗生素 沙门氏菌 转录调控