学科: 临床医学

研究人员发现一种基因疗法AMT-130或能减缓亨廷顿病进展。在涉及12名高剂量患者的试验中，该疗法将疾病恶化速度降低75%，为这种罕见遗传性神经退行性疾病的治疗带来希望。

标签: AMT-130 亨廷顿病 基因疗法 神经退行性疾病 萨拉·塔布里兹

KJ·马尔登成为首位接受个性化CRISPR基因编辑疗法的患者，该疗法通过碱基编辑快速纠正其罕见的CPS1缺乏症基因突变，目前他对蛋白质的耐受性提高，但仍需监测氨水平。

标签: 个性化基因编辑疗法 碱基编辑 超个性化治疗

一项针对恶性黑色素瘤的研究显示，降低免疫治疗药物伊匹木单抗剂量，不仅显著减少副作用，还能增强抗肿瘤效果、延长患者生存期，49%患者有治疗反应，中位总生存期达42个月。

标签: 伊匹木单抗 低剂量 免疫治疗 恶性黑色素瘤 生存期

研究指出，原本用于2型糖尿病的替尔泊肽（GLP-1和GIP受体激动剂）或有助于改善暴饮暴食等冲动控制问题，但新研究警示当前GLP-1/GIP抑制剂对此类行为的治疗尚未完全优化，需进一步研究。

标签: GLP-1/GIP受体激动剂 伏隔核 暴饮暴食症 替尔泊肽 食物噪音

家族性高胆固醇血症是常见遗传病，可致心脏病和中风风险升高，但多数患者未被诊断。研究显示，扩大基因筛查能早期发现高危人群，及时干预以挽救生命。

标签: 基因筛查 家族性高胆固醇血症 心血管疾病 疾病预防

德国政府宣布2026至2036年投入5亿欧元（约5.82亿美元）启动“全国抗击感染后疾病十年计划”，支持长新冠、慢性疲劳综合征等感染后疾病研究，为相关领域研究带来重大推动。

标签: 感染后疾病 慢性疲劳综合征 长新冠

世界卫生组织报告，每年数千人因等待供体器官死亡，主要源于人体组织短缺。中国每年数十万人肝功能衰竭，2022年仅约6000例肝移植。首例人体猪肝脏移植实验表明，这或为解决器官供需严重失衡提供新路径，虽面临挑战但意义重大。

标签: 器官短缺 异种移植相关血栓性微血管病 猪肝脏异种移植 肝功能衰竭

一种新型口服治疗药物，与Ozempic等GLP-1注射剂不同，不作用于食欲通路，而是直接增强骨骼肌代谢，避免肌肉流失等副作用。I期试验显示人体耐受性良好，有望用于2型糖尿病和肥胖症治疗，下一步将开展II期临床试验。

标签: 2型糖尿病 β2激动剂 口服治疗 肌肉代谢

研究发现FGF19作用于下丘脑，可增强产热脂肪细胞活性、增加能量消耗，还能降低外周炎症、改善耐寒能力，有望为肥胖症、糖尿病等代谢疾病提供新疗法。

标签: FGF19 下丘脑 产热作用 糖尿病

卵巢癌是致命妇科恶性肿瘤。现有荧光探针肿瘤选择性低、血循环短，本研究设计三叉状RMN荧光肽探针，可搭红血球延长循环，经肿瘤MMPs切割后激活荧光，靶向卵巢肿瘤N-钙粘蛋白，助力术中精准诊断。

标签: N-钙粘蛋白 卵巢肿瘤 术中诊断 红血球搭车 荧光探针